试点编辑疗法始于人类试验

每日和技术日报（记者张智辛）于5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine宣布，首先使用试点编辑技术来治疗人类患者。它在基因编辑领域取得了重大成功，这意味着第一个临床数据组支持该技术的安全性和有效性。此时开发的先驱PM359先驱疗法旨在纠正引起慢性肉芽肿病的基因突变。慢性肉芽肿是一种危险疾病，会导致包括嗜中性粒细胞在内的各种免疫细胞。一名18岁的慢性肉芽肿病通过静脉输注接受了PM359的剂量。 I阶段和II期研究Klinikal的数据表明，PM359的耐受性良好并迅速种植。经过一个月的治疗后，患者没有任何严重的副作用。在治疗的第15天，患者中有58％的中性粒细胞完全恢复了NADPH氧化ASE活动；在第30天，完全恢复了NADPH氧化酶活性的中性粒细胞中有66％超过了预期的最低临床益处20％，这足以显着增强患者的免疫系统。此外，在患者接受髓质预处理后，迅速种植了自发移植的造血干细胞。在第14天确认了中性粒细胞植入，并在第19天确认了血小板植入。建议您注意，这种速度几乎是经批准的基因编辑技术的两倍（在这些相同的指标下，批准的基因编辑技术的种植时间NG奖章分别为第27天和第35天和第35天）。英国杂志自然网站于当天报告，但相关的研究论文尚未在同行评审期刊上发表。据报道，试点编辑比CRISPR-CAS9和基础编辑更广泛和不可预测，并且可以重新编写，嵌入或删除DNA片段以可编程方式。慢性肉芽肿性是一种适合试点编辑技术的疾病，因为可以通过嵌入两个缺失的DNA顺序碱基来纠正最常见的基因突变类型，这是CRISPR-CAS9无法做到的或基础编辑。 PM359治疗开创性计划包括去除患者的血液干细胞，对其进行编辑，然后将其恢复到患者体内。这个过程增加了治疗的成本和复杂性，因为每个接受治疗的患者在接受编辑细胞之前应进行严格的化学疗法方案，杀死所有剩余的原始干细胞，并为您提供的干细胞腾出空间。